FOKUS – Një shpresë e re për trajtimin e sëmundjeve gjenetike nga ARN-ja

TORONTO, 31 gusht /ATSH-ANSA/ – Një strategji e re terapeutike e bazuar në ARN mund të hapë rrugën për trajtimin e një game të gjerë sëmundjesh gjenetike, përfshirë fibrozën cistike dhe disa forma të distrofisë muskulare.

Studimi, i publikuar në revistën shkencore ”Science”, është zhvilluar nga një grup studiuesish të Universitetit të Torontos në Kanada dhe fokusohet te sëmundjet e shkaktuara nga të ashtuquajturat mutacione ”non sense”.

Këto ndryshime në ADN krijojnë një sinjal të parakohshëm ndalimi gjatë prodhimit të proteinave, duke çuar në formimin e proteinave të shkurtuara dhe jofunksionale.

Studiuesit kanë përdorur një lloj të veçantë ARN-je transferuese, të njohur si tRNA shtypës (sup tRNA).

Këto molekula mund të njohin sinjalin e parakohshëm të ndalimit në ARN dhe të vendosin një aminoacid në vend të tij, duke i dhënë mundësi qelizës të vijojë procesin e prodhimit të proteinës.

Deri tani, përdorimi terapeutik i kësaj qasjeje ishte kufizuar nga efikasiteti i ulët dhe vështirësitë në shpërndarjen e tRNA-ve në organizëm. Për t’i kapërcyer këto pengesa, studiuesit i modifikuan kimikisht molekulat e tRNA-së për t’i bërë më aktive dhe i paketuan në nanopjesëza lipidike.

Në eksperimentet fillestare, kjo metodë tregoi rezultate premtuese në qeliza epiteliale të bronkeve, te minjtë laboratorikë dhe në organoide të krijuara nga qelizat e pacientëve me fibrozë cistike. Nëpërmjet kësaj qasjeje u arrit rikthimi i prodhimit të proteinës së plotë në kushtet e studiuara.

Sipas drejtuesit të studimit, Bowen Li, i njëjti sinjal i parakohshëm ndalimi mund të shfaqet në shumë gjene të ndryshme dhe të shkaktojë sëmundje që prekin mushkëritë, trurin, muskujt dhe inde të tjera.

”Qëllimi ynë afatgjatë është të zhvillojmë ilaçe të bazuara në tRNA që njohin këto sinjale të përbashkëta të ndalimit, në mënyrë që një strategji e vetme terapeutike të mund të aplikohet potencialisht në sëmundje të ndryshme gjenetike”, shpjegoi Li.

Megjithëse rezultatet janë premtuese, qasja ndodhet ende në fazën e kërkimit paraklinik dhe kërkohen studime të mëtejshme për të vlerësuar sigurinë dhe efektivitetin e saj te njerëzit./ a.jor.