Për herë të parë në Gjermani, trajtimi që ndryshon gjenet i jep fund transfuzioneve të gjakut

BERLIN, 1 tetor /ATSH-DPA/- Për herë të parë në Gjermani, një pacient është trajtuar me sukses me një ilaç që përdor teknologjinë CRISPR, për të ndryshuar një pjesë të ADN-së.

Lajmi u bë i ditur sot nga Universiteti dhe Spitali “Charité” në Berlin.

Pacienti, 19-vjeçari Mohammad, vuan nga beta-talasemia, një sëmundje e trashëguar e gjakut.

Sipas “Charité”, pas trajtimit ai nuk ka më nevojë për transfuzione gjaku.

“Edhe sistemi imunitar i Mohammadit është rikuperuar dhe aktualisht gjendja e tij është jashtëzakonisht e mirë”, thuhet në njoftimin e “Charité”.

Ilaçi quhet “Casgevy” dhe është miratuar në Bashkimin Evropian që nga viti 2024, për trajtimin e sëmundjes së qelizave drapër dhe beta-talasemisë te disa pacientë mbi 12 vjeç.

Të dyja këto janë sëmundje gjenetike të gjakut, që shkaktohen nga ndryshime në gjenin përgjegjës për prodhimin e hemoglobinës.

Hemoglobina është një proteinë që ndodhet në qelizat e kuqe të gjakut dhe ka si funksion kryesor transportimin e oksigjenit në trup.

Beta-talasemia mund të shkaktojë lodhje të madhe, dhimbje, probleme me zhvillimin fizik dhe mendor, si dhe grumbullim të tepërt të hekurit në organizëm, gjë që mund të dëmtojë organet.

Rreth 60 mijë fëmijë lindin çdo vit në botë, me forma të rënda të beta-talasemisë.

Për të mbijetuar, fëmijët e prekur nga forma e rëndë e sëmundjes, kanë nevojë për transfuzione gjaku rreth çdo tre javë.

Megjithatë, transfuzionet e përsëritura mund të shkaktojnë probleme serioze shëndetësore në planin afatgjatë.

Një tjetër mundësi është transplanti i qelizave staminale, i cili mund ta shërojë sëmundjen.

Por ky trajtim, zakonisht mund të kryhet vetëm te pacientët deri në moshën rreth 14 vjeç, dhe Mohammad ishte tashmë shumë i madh për këtë procedurë.

Për këtë arsye, në maj të vitit 2026, ai iu nënshtrua për herë të parë në spitalin “Charité” trajtimit me ilaçin “Exagamglogene Autotemcel”, i cili bazohet në teknologjinë CRISPR. I gjithë trajtimi zgjat rreth 12 muaj.

Teknologjia CRISPR është një metodë, që lejon mjekët dhe shkencëtarët, të ndryshojnë pjesë të caktuara të materialit gjenetik, me synimin për të korrigjuar problemin që shkakton një sëmundje.

Shkencëtaret Emmanuelle Charpentier dhe Jennifer Doudna, të cilat zhvilluan këtë metodë, morën Çmimin “Nobel” në Kimi në vitin 2020 për punën e tyre.

Megjithatë, disa ekspertë kanë shprehur rezerva për këtë trajtim, pasi është shumë kompleks dhe pritet të jetë i disponueshëm vetëm për një numër të kufizuar pacientësh. /