Ilaçi eksperimental diranersen ul proteinën tau dhe tregon efekt në ngadalësimin e rënies njohëse

Një ilaç eksperimental i kompanisë Biogen, i quajtur diranersen, duket se ul nivelin e proteinës tau në tru dhe mund të ngadalësojë përkeqësimin njohës në fazat e hershme të sëmundjes së Alzheimerit, sipas rezultateve të para nga një studim klinik.

Studimi, i kryer tek rreth 400 pjesëmarrës dhe prezantuar në Konferencën Ndërkombëtare të Shoqatës për Alzheimer në Londër, raporton Associated Press se te një nëngrup i vogël u vërejtën efekte në ngadalësimin e rënies njohëse që në përmasa të krahasueshme me shërbimet që fokusohet në amyloid. Biogen po planifikon një provë më të madhe për të provuar në mënyrë bindëse përfitimin e mundshëm.

Diranersen është një oligonukleotid antisens që nuk përpiqet të pastrojë tau-in e depozituar, por u jep udhëzime gjenetike qelizave për të prodhuar më pak tau. Kjo qasje synon të ulë sasinë e tau-it anormale që kërkohet të pastruar nga mekanizmat e vetë-trupit dhe të lehtësojë punën e këtyre mekanizmave të pastrimit.

Në dallim nga medikamentet anti-amyloid që jepen përmes infuzioneve ose injeksioneve në gjak, diranersen jepet përmes injektimit në lëngun cerebrospinal, një rrugë më të drejtpërdrejtë drejt sistemit nervor qendror.

Studimi përfshiu persona me çrregullim të lehtë njohës ose Alzheimer të lehtë, të ndarë në mënyrë të rastësishme për të marrë doza të ndryshme të diranersen ose placebo. Rezultatet treguan se doza më e ulët, e dhënë çdo gjashtë muaj, pati efektin më të dukshëm; kjo çoi në mosarritjen e objektivit fillestar të studimit që parashikonte një korrelacion dozim-përfitim. Pesë nga gjashtë testet njohëse treguan që përparimi i simptomave ishte më i ngadaltë te të trajtuarit me ilaç, dhe në një test u regjistrua një zvogëlim rreth 26% i përkeqësimit — një ndryshim të ngjashëm me atë që është parë me disa barna anti-amyloid.

Efectet anësore kryesore përfshinin dhimbje në vendin e injektimit dhe episode të përkohshme konfuzioni që mund të shfaqeshin disa ditë pas injeksionit dhe zgjatnin rreth një javë. Nuk u regjistruan shenja të inflamacionit cerebral, një problem që është vërejtur herë pas here me disa trajtime anti-amyloid.

Qasjet e tjera që synojnë tau-n përfshijnë iniciativën e Universitetit të Kalifornisë në San Francisko, e quajtur Alzheimer’s Tau Platform, e financuar nga Instituti Kombëtar i Shëndetit, që do të testojë vaksina dhe terapi të tjera anti-tau, përfshirë një vaksinë të quajtur AADvac1. Gjithashtu po hulumtohet nëse një ilaç për uljen e kolesterolit, obicetrapib, mund të ndikojë në grumbullimin e proteinave të lidhura me Alzheimer tek personat me risk gjenetik APOE4, ndërsa kompanitë e tjera po përpiqen të përmirësojnë dorëzimin e barnave në tru përmes teknikave të transportit të molekulave.

Rezultatet preliminare janë inkurajuese, por kërkohen prova më të mëdha për të konfirmuar përfitimet dhe sigurinë e trajtimit; sipas Associated Press, studimet të mëtejshme do të vendosin nëse kjo qasje do të bëhet pjesë e arsenalit kundër Alzheimerit.